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贵州省血友病患儿的家庭疾病负担及相关影响因素

2025-07-26 44 上传者：管理员

摘要：目的了解贵州省血友病儿童家庭疾病负担的现状及其影响因素｡方法选取0~14岁血友病儿童及其照顾者各104例作为研究对象,收集患儿的临床特征及照顾者的一般资料,采用疾病家庭负担量表(familyburdenscaleofdisease,FBS)总分及各维度评分评估血友病患儿照顾者的疾病负担,采用单因素分析和Spearman相关分析探讨人口学资料和临床特征与血友病儿童家庭总负担及各维度的影响｡结果血友病患儿FBS总分为(19.94±9.23)分,其中经济负担得分最高[(1.38±0.50)分],阳性应答比例达98.07%;单因素分析显示居住地､父母受教育水平与FBS总分差异有统计学意义(P<0.05);相关性分析表明居住地､父母受教育水平以及治疗后抑制物产生与FBS总分相关(P<0.05)｡结论血友病儿童家庭面临沉重的疾病负担,居住地､父母受教育水平及治疗后抑制物产生是影响家庭疾病负担的重要因素｡

关键词：
儿童
影响因素分析
横断面研究
疾病家庭负担
血友病
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血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病[1]｡其主要临床表现为关节､肌肉､内脏及深部组织的自发性出血,或轻微创伤后过度出血,重型血友病患者需要终身接受凝血因子替代治疗[2-4]｡然而,凝血因子价格昂贵,患者的医疗负担严重,如Malhan等[5]研究结果显示,成人血友病A患者的年平均总成本为121577美元,其中直接医疗成本占89.9%｡如果没有进行规范治疗,则会导致关节畸形､残疾等并发症,进一步增加长期医疗和社会成本｡Zengin等[6]研究表明,血友病患儿的照顾者普遍存在照护负担,且负担程度与社会支持水平呈负相关｡作为儿童的主要照顾者,家庭承担的疾病负担不仅包括直接医疗费用,还包括时间成本､精力投入及心理压力[7]｡然而,国内外关于血友病儿童家庭整体负担及其影响因素的研究有限,特别是在中国文化和医疗保障体系背景下的相关研究更为缺乏,因此,本研究使用疾病家庭负担量表(familyburdenscaleofdisease,FBS)评估血友病儿童家庭疾病负担的现状并分析其影响因素,旨在为制定针对性的支持政策和干预措施提供科学依据,以减轻血友病儿童家庭的整体负担,提高患儿及其家庭的生活质量｡

1､对象与方法

1.1研究对象

选取2021年10月—2023年11月于贵州省血友病诊疗中心登记的血友病儿童及其照顾者作为研究对象,因血友病性别分布的生物学特性,本研究仅纳入男性患儿｡其中患儿要求符合《中国血友病诊断与治疗专家共识(2017年版)》[8]中血友病诊断标准､年龄≤14岁､确诊时间≥6个月及在血友病专科接受定期治疗,排除合并其他严重慢性疾病､近3个月内中断治疗及家庭拒绝参与研究者;患儿的照顾者要求为患儿直系亲属､连续照顾患儿≥6个月､无精神疾病及自愿参与本研究并签署知情同意书｡最终纳入患儿及其照顾者各104例,基本情况见表1｡本研究方案经贵州医科大学附属医院伦理委员会批准(2023伦理批字第736号)并遵循伦理原则｡

1.2研究方法

1.2.1一般临床资料收集

本研究采用横断面研究设计,通过结构化问卷收集数据｡由统一培训的血液专科医务人员完成数据收集,所有调查者均接受系统培训｡收集患儿的临床资料,包括确诊血友病年龄､血友病严重程度､治疗后抑制物产生､靶关节受累及每月出血次数;同时收集照顾者的一般资料,包括民族､居住地､婚姻状态､受教育水平､家庭月收入及医保报销比例｡

1.2.2疾病家庭负担评估

采用Pai等[9]开发的中文版FBS量表评估血友病儿童照顾者的家庭疾病负担,该量表包含6个维度共24个条目,家庭经济负担(6条)､家庭日常生活(5条)､家庭娱乐活动(4条)､家庭关系(5条)､家庭成员躯体健康(2条)及家庭成员心理健康(2条);采用Likert3级评分(0=无影响,1=中度影响,2=严重影响),各条目得分之和为FBS总分(0~48分),分数越高,表示家庭负担越重;由于各维度条目数不同,采用标准化得分(各维度条目得分之和/条目数)测量各维度得分,以均值为分界值对标准化分进行分级,大于均值赋值为2､小于均值赋值为1､均值为0计为0,其中1和2被视为阳性回答,表示存在中度及以上负担｡国内研究已验证FBS具有良好的信效度[10-11]｡

1.3统计学分析

本研究采用SPSS22.0统计软件进行数据分析｡计数资料以频数和百分比[n(%)]描述,计量资料以均数±标准差(x±s)表示;正态性检验经Shapiro-Wilk检验验证,对符合正态分布且方差齐的数据,两组比较采用独立样本t检验,多组比较采用单因素方差分析;对非正态分布或方差不齐数据,2组比较采用Mann-WhitneyU检验,多组比较采用Kruskal-WallisH检验｡采用Spearman秩相关分析和点二列相关分析评估FBS总分及各维度间的相关性;所有统计检验均采用双侧检验;P<0.05认为差异有统计学意义｡

2､结果

2.1调查对象基本情况

本研究共纳入104例血友病患儿家庭｡其中汉族56例(53.85%),少数民族48例(46.15%);居住地以农村为主,占84例(80.77%);已婚家庭78例(76.47%);父母受教育水平以初中为主,占46例(45.10%);家庭月收入<5000元者99例(95.19%);医保报销比例<80%的患儿家庭41例(39.42%)｡疾病特征方面,诊断年龄分布为婴儿期47例(45.63%)､幼儿期45例(43.27%)､学龄期10例(9.80%)｡重型血友病患儿99例(95.19%),治疗后出现抑制物12例(15.54%),靶关节受累46例(44.23%)｡见表1｡

表1参与者一般特征

2.2血友病患儿家庭疾病负担现状

FBS评估结果显示(表2),总量表的Cronbach'sα系数为0.91,各维度的Cronbach'sα系数0.75~0.87,表明量表具有良好的内部一致性;所有患儿家庭FBS总分为(19.94±9.23)分,阳性应答率较高;6个维度中,经济负担维度的标准化平均分最高,阳性应答率达98.07%,表明经济负担是血友病患儿家庭面临的主要问题;其次为家庭娱乐活动维度,阳性应答率为84.62%;家庭日常生活维度和家庭关系维度的阳性应答率均为79.81%;家庭成员心理健康维度为(0.62±0.60)分,阳性应答率为64.42%;家庭成员躯体健康维度的标准化平均分最低,阳性应答率为49.04%｡上述结果表明,血友病患儿家庭承受着多方面的疾病负担,尤其是经济负担最为突出,同时家庭娱乐活动､日常生活和家庭关系等方面也受到较大影响｡

表2血友病患儿家庭疾病负担现状

2.3血友病患儿家庭疾病负担的单因素分析

单因素分析结果显示,不同居住地､父亲受教育水平､母亲受教育水平的患儿家庭FBS得分差异均具有统计学意义(P<0.05),城市/城镇家庭FBS得分低于农村家庭,父母受教育程度越低､家庭疾病负担越重;不同社会人口学特征(民族､婚姻状态､家庭月收入､医保报销比例)及疾病相关特征(患儿诊断年龄､血友病严重程度､治疗后抑制物产生､靶关节受累､每月出血次数)患儿的FBS总分比较,差异均无统计学意义(P>0.05)｡见表3｡

表3血友病患儿疾病家庭负担的单因素分析结果

2.4血友病患儿家庭疾病负担各维度相关分析

相关分析显示(表4),父母受教育水平与FBS总分及多个维度呈负相关,表明受教育水平越高,家庭疾病负担越低(P<0.05);血友病患儿父母的受教育水平不仅与经济负担维度相关(P<0.05),还与家庭日常生活､家庭娱乐活动､家庭成员躯体健康及心理健康等多个维度均呈现相关性(P<0.05);农村居住地与经济负担和FBS总分呈负相关(P<0.05),医保报销比例与经济负担呈负相关(P<0.05),抑制物产生与患儿家庭的总体负担呈正相关(P<0.05)｡

表4血友病患儿照顾者家庭疾病负担与一般特征的相关性

3､讨论

本研究表明,贵州省血友病儿童家庭整体负担较重,经济负担最为突出,多数家庭报告面临经济压力｡中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告指出,血友病患者治疗费用高昂,且需要频繁注射凝血因子,仅有3.7%的患者家庭能够完全负担医疗费用,而有42.8%的家庭只能负担很少部分医疗费用､7.4%的家庭完全支付不起治疗费用[12]｡吴润晖等[13]采用FBS量表对30例血友病患儿的家庭负担进行了评价,结果显示40%负担严重;钟小红等[14]对广州地区的研究也显示,血友病患儿家庭治疗和护理的经济压力较大;Von等[15]对114例欧洲国家血友病患儿家庭的调查显示,26.8%的照顾者报告血友病对他们的家庭经济有显著影响,但由于医疗保障体系的差异,其负担程度低于我国｡本研究中经济负担显著高于其他地区和国家的原因可能与以下几个方面有关:首先,本研究中绝大多数的患儿为重型血友病且经济基础较差,而重型血友病患儿的治疗成本显著高于中轻型患者[16];其次,有超过1/3的家庭医疗报销比例低于80%,个人支付比例仍然较高,医疗成本较大｡这些差异可能真实反映了贵州地区血友病患儿家庭沉重的疾病负担现状｡研究发现,农村家庭的负担得分显著高于城市/城镇家庭,这种差异可能与地区间医疗资源分布､经济收入水平及医疗保障政策不同有关,然而,缺乏有关农村与城市/城镇血友病患儿家庭亚组分析的直接比较｡

此外,父母受教育程度与血友病患儿家庭疾病负担呈负相关,这与欧洲血友病患儿的研究结果一致,该研究结果显示,低学历的照顾者在“情绪压力”“经济负担”“社会生活”领域报告的负担明显更高[15]｡这提示父母受教育程度较高的家庭,可能具备更强的疾病管理能力和健康知识储备,能够更好地理解血友病的治疗方案､预防措施以及并发症管理,从而减少不必要的医疗支出和疾病负担[17-18],强调了提高血友病患儿照顾者健康素养的重要性,尤其是针对受教育水平较低的照顾者｡值得注意的是,治疗后产生抑制物与FBS总分呈正相关,这与Dangiolella等[19]研究相似,即有抑制物儿童家庭的年均医疗支出是无抑制物儿童的3.6倍,面临着更大的疾病负担｡此外,有抑制物产生的血友病患儿父母通常存在更沉重的心理负担[17],这提示医疗保健专业人员应对患儿,尤其是产生抑制物的患儿家长提供更多心理社会支持,从而减轻家长的负担｡

本研究系统评估了贵州省血友病儿童家庭疾病负担的多维特征及其影响因素,为制定有针对性的家庭支持政策提供了参考依据｡研究揭示血友病儿童家庭面临的经济负担最为突出,居住地､父母受教育水平及治疗后抑制物产生是影响家庭疾病负担的主要因素｡然而,本研究仍存在以下局限性:首先,研究对象选择存在潜在偏倚,由于血友病属于罕见病(我国发病率约为2.73/10万)[20],本研究采用便利抽样方法招募参与者,可能导致样本代表性有限;其次,使用的测量工具具有潜在局限性,尽管本研究使用的FBS量表在国内外多项研究中得到验证,但该量表最初设计用于评估精神疾病患者的家庭负担,应用于血友病儿童家庭时可能敏感性不足,特别是在捕捉血友病特有的疾病管理负担(如凝血因子注射､出血预防等)方面存在局限;其三,量表采用照顾者代为报告的方法,可能受到社会期望偏倚和回忆偏倚的影响,尤其在评估经济负担时;其四,横断面研究设计难以反映家庭负担的动态特征,无法捕捉疾病不同阶段(如初诊､稳定期､并发症期)的负担变化｡最后,未深入探讨社会支持､网络等潜在影响因素｡未来研究可通过多中心策略扩大样本量,采用阶梯式混合设计,纳入更多可能的影响因素,并结合定性研究方法深入探索家庭负担的影响机制,以提供更有针对性的支持和干预方案｡

参考文献:

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基金资助:贵州省卫健委自然科学基金(gzwkj2023-414);