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我国罕见病医保政策的优化路径

2021-11-05 105 上传者：管理员

摘要：对我国目前的罕见病医保政策进行分析，归纳了四种典型模式（佛山、铜陵、青岛和浙江），它们在保障范围、筹资结构和费用分担效率方面各具特色。在此基础上提出我国罕见病医保政策的优化路径：可治病种优先进医保，建立罕见病专项医保制度，探索罕见病医疗费用的多方共付机制。

关键词：
医保政策
医疗保障
医疗健康
用药保障机制
罕见病
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2018年5月22日，国家卫生健康委等五部门联合发布《第一批罕见病目录》，这是国家首次以疾病目录的形式界定罕见病，标志着我国对罕见病的医疗保障工作进入了有章可循、有规可依的治理时期。2020年2月，《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》强调，促进多层次医疗保障体系发展，探索罕见病用药保障机制。本文在梳理我国罕见病医保政策现状的基础上，总结四种典型模式，并提出罕见病医保政策的优化路径。

1、我国罕见病现状及医保需求

1.1 流行现状

罕见病是医学中低发病率疾病的统称，目前没有统一的定义，一些国家从患病率和患病人数两个方面来定义罕见病，如美国将罕见病定义为患病人数少于20万人、约占人口总数0.75‰的疾病。我国中华医学会曾提出罕见病的参考性标准：将患病率小于1/500000或新生儿发病率低于1/10000的疾病列为罕见病[1]。2018年国家卫生健康委等五部门联合发布《第一批罕见病目录》，这是国家首次以疾病目录的形式界定罕见病，共收录了121个病种，涉及300万人[2]。

罕见病给公共卫生系统和人口等社会要素带来了不小的挑战。一是罕见病病情严重，多为高致残率、高死亡率的慢性疾病。50%的罕见病从儿童期开始发病，30%的儿童患者在成年前死亡。二是病因复杂，诊断困难。80%的罕见病由遗传基因引起，绝大多数医疗机构缺乏罕见病专科医生和基因检测设备，常出现误诊等情况。三是治疗药物可及性差。罕见病以药物治疗为主，长期以来，由于市场规模小、投资风险高等因素，药企不愿将研发精力投放到罕见病领域，全球只有不到5%的罕见病有明确的治疗方案，加上专利保护等因素，罕见病的治疗药物通常定价较高，患者常常一药难求。

1.2 医疗保障需求

我国现阶段医保改革的纲领性文件———《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》提出，构建以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的多层次医疗保障制度体系。目前罕见病的医疗保障主要依靠大病医疗保险、补充医疗保险、医疗救助和慈善捐赠等，基本医疗保险、商业健康保险和医疗互助制度等尚未发挥作用。

罕见病主要面临保障范围纳入的问题，即“能不能进医保”和“如何进医保”。这引发了人们关于医保制度公平和效率的讨论。罕见病未被纳入医保主要是从医保效率角度出发：一是罕见病患病人数少、疗效不稳定，容易被认定为低价值医疗；二是罕见病患者容易发生单笔大额医疗费用，把罕见病纳入医保可能导致发生基金风险。但是从医保公平角度来说，全民健康、公平医保才是我国医保制度追求的目标。对那些在医保制度外的罕见病患者而言，他们的生存权和医疗健康权正在遭受威胁。政府已开始考虑罕见病进医保的相关问题，但还没有明确规定如何保障，目前主要依靠地方自主探索罕见病的医疗保障路径。

2、我国罕见病医保政策的四种典型模式

2.1 佛山模式

佛山模式是对原有的医疗保障体系进行结构创新，亮点在于把罕见病专门纳入医疗救助制度，为罕见病构筑医疗救助和补充商业医疗保险双制度保障。具体来说，2020年佛山市把罕见病列为专项救助写进“医疗救助办法”，明确了罕见病药物救助范围，印发了国内首个罕见病医保目录，收录了目前在国内批准上市的124种罕见病药物，可治疗61种罕见病。补充商业医疗保险方面，在佛山市政府引导下，商业保险公司承办了“平安佛医保”普惠型医疗保险产品，可报销医保目录内外发生的医疗费用，是目前国内少见的保障罕见病的补充商业医疗保险。佛山模式整合了职工、居民基本医疗保险，统一了基本医疗保险基金池和保障标准，进一步缩小了城乡参保人的待遇差距，同时，为血友病等罕见病参保患者提供了门诊特病待遇。

2.2 铜陵模式

铜陵模式是对原有的医疗保障体系进行运行创新，亮点在于把罕见病纳入各保障层次，使罕见病患者享受和职工、居民相同的保障待遇。2011年铜陵市政府发布“罕见病患者医疗费用的处理办法”，做出三点重要规定：一是罕见病患者发生医保目录外的医疗费用可按照乙类药品进行报销，二是罕见病患者的门诊费用比照住院费用处理，三是罕见病患者在异地产生的医疗费用可按照本市内费用处理。值得一提的是，铜陵模式统一了职工、居民的大病医疗待遇，执行大病医疗保险和大病补充医疗保险两项政策，通过政策叠加，基本可兜底医保目录中发生的合规医疗费用。

2.3 青岛模式

青岛模式是对原有的医疗保障体系进行结构创新，亮点在于建立了大病医疗救助制度，把罕见病治疗药物划为特药特材进行保障。2017年青岛市将大病医疗救助制度更名为全民补充医疗保险，包括特药特材和大额费用两个主要内容。其中，特药特材保障了部分罕见病，戈谢病、高苯丙氨酸血症和特发性肺动脉高压3种罕见病的特效药物费用可报销80%。此外，青岛模式通过与药企谈判等方式，建立了医保和药企双方共付的费用保障机制[3]，为罕见病患者争取到赠药等福利的同时，一定程度上也缓解了基金压力。除此之外，青岛市还是全国门诊大病制度保障罕见病范围最广的地区。

2.4 浙江模式

浙江模式也是对原有的医疗保障体系进行结构创新，亮点在于创建了罕见病用药保障制度，是国内首个在省级层面实践罕见病医保统筹的地区。2019年浙江省医疗保障局等四部门联合发布《关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知》，从大病医疗保险基金中划出每人（参保人）每年2元，成立浙江省罕见病用药保障基金。参保人在一个结算年度内发生的药品费用，实行分段累计报销，最低报销比例80%，最高报销比例100%，不设起付线和封顶线，但设有户籍、定点诊疗和责任医师管理等条件，目前暂时只把戈谢病、苯丙酮尿症、庞贝病和法布雷病四种罕见病纳入支付范围，此外，浙江模式在罕见病筛查方面也有突出表现，在26项新生儿疾病筛查名单中，包括苯酮尿症、枫糖尿症、瓜氨酸血症、甲基丙二酸血症、丙酸血症、异戊酸血症6种罕见病。至此，浙江省完成了从罕见病大病医疗到用药保障的制度转型。

3、四种典型模式的比较

3.1 保障范围

罕见病医疗保障范围是指罕见病病种范围，反映了罕见病医疗保障的力度。目前来看，没有一个地方的医疗保障体系把《第一批罕见病目录》中的121种罕见病全部纳入（见表1）。

从病种数量看，佛山模式纳入罕见病病种数量最多（61种），其次是青岛模式（9种）和浙江模式（4种），最少的是铜陵模式（3种）。具体来看，大多数地区将血友病、苯丙酮尿症、戈谢病等有治疗方案的病种纳入罕见病保障范围。此外，还出现了未被《第一批罕见病目录》收录却被地方医疗保障体系纳入的罕见病病种，如浙江、青岛明确将庞贝氏病纳入保障范围，在一定程度上展现了这些地方政策的灵活性和前瞻性。从保障层次看，各地罕见病保障层次不统一，不仅体现在同一病种在不同地区执行不同的保障政策，即使在同一地区，不同病种的保障待遇差距也很大。以青岛市为例，血友病、苯丙酮尿症和戈谢病至少被两种医疗保障政策纳入，而其他6种罕见病暂时只被一种医疗保障政策纳入。

3.2 筹资结构

罕见病医保的筹资结构与保障项目密切相关。从四地目前实行的罕见病医疗保障项目看，以大病补充医疗保险和医疗救助居多。佛山市有医疗救助和“平安佛医保”两种罕见病医保项目，分属医疗救助和补充商业医疗保险，医疗救助的筹资结构明显比补充商业医疗保险更加多元化，筹资渠道更广。铜陵市有职工基本医保等5种罕见病医保项目，涵盖了基本医保和大病医保，筹资结构与其他地方情况基本相同，值得一提的是，铜陵市大病补充医保制度是利用职工个人账户等资金建立的，很好地发挥了个人账户的互助共济作用，符合个人账户的改革方向。青岛市和浙江省各有一项罕见病主力保障项目，分属于大病补充医保和大病医保，但都不需个人缴费，而是利用已有基金建立的。特别是青岛市，筹资来源涵盖财政拨款、基金拨付、利息收入等多种渠道。总的来说，财政拨款和医保结余基金是目前罕见病医疗保障的主要筹资来源（见表2）。

3.3 罕见病药物的费用分担效率（以戈谢病治疗用药为例）

思而赞是典型的高值罕见病治疗药物，用于治疗戈谢病，单瓶价格超过2万元。思而赞的用药量与患者的体重指标密切相关，体重50kg以上的患者年用量超过100瓶[4]，年治疗费用可高达数百万元。本文借鉴李赛赛等[5]研究成果，以年治疗费用262万元作为测算标准，对思而赞在三级医院发生的医疗费用报销水平进行测算和比较（见表3）。

结果显示，浙江模式的报销能力最强，实际报销比高达96.18%，患者只需自付10万元；铜陵模式的实际报销比约90%，患者需自付30万元左右；青岛模式的实际报销比为80%，患者需自付50余万元；佛山模式的实际报销比约为50%，患者需自付100万余元。可见，虽然思而赞在四种模式中的报销比例均超过了50%，但是患者个人的经济负担仍然很重，实际自付金额都在10万元以上。同时，地区之间的报销水平差异很大。

4、我国罕见病医保政策的优化路径

4.1 可治病种优先进医保

由于缺少国内罕见病流行病学资料，罕见病官方定义未出，目录认定病种不全，我国罕见病患者能享受的待遇与发达国家有一定差距[6]，尤其是“国外有药、国内无药”、“国内有药、未进医保”的问题突出。对此，应该让罕见病可治病种优先进医保，既保证医保制度的公平性，也可以防止非可治病种浪费医保资源。具体而言，地方要积极开展本区域罕见病的流行病学调查工作，在综合考虑患者人口学特征、患者家庭经济状况等因素的基础上，尽早将患者基数大、治疗费用高、病情严重的罕见病病种纳入医疗保障范围。

4.2 建立可持续的罕见病专项医保制度

除浙江省外，国内其他地区暂没有建立罕见病专项医保制度，罕见病医保内容分散在基本医保、大病医保和医疗救助等制度中。在这种情况下，罕见病患者的大额医疗费会引起医保基金紧张，也容易导致各层次医保制度之间的权责不清。罕见病患病率低，构建罕见病专项医保制度必须遵循大数法则和互助共济原则，可参照长期照护保险“先试点、后推行”的经验，成立省级统筹的罕见病专项医保制度。以浙江模式为例，现筹资标准为每人每年2元。本文认为该筹资标准较低，至少为每人每年10元，力争为罕见病患者提供集预防、治疗和康复于一体的全生命周期医疗保障服务。

4.3 探索罕见病医疗费用的多方共付机制

罕见病患者的医疗保障问题归根结底是一个社会问题，除了政府部门的引导，更需要商业保险、患者家庭、患者组织和慈善机构等多方参与。在商业保险层面，要勇于开拓罕见病商业保险市场，从目前国内有药可治、患病率较低的罕见病入手，开发、推出相关保险产品，还可开发罕见病基因检测等高端健康保险产品。在患者组织和慈善机构层面，要通过自身资源或互联网积极宣传罕见病医保政策，以医疗互助的形式助力罕见病医疗保障，最终通过与当地政府、商业保险公司、药企等合作，参与罕见病治疗费用的分担。由此，形成一个由政府、商业保险、患者家庭、患者组织和慈善机构等多方组成的罕见病医疗费用分担机制[7]。

参考文献:

[1]马端,李定国,张学,等.中国罕见病防治的机遇与挑战[J].中国循证儿科杂志,2011,6(2).81-82.

[2]杨蒙蒙.北京市罕见病群体的医疗保障问题研究[D].长春工业大学,2020.

[3]贺小林,梁鸿,刘军帅.青岛市高值药品救助政策的实践与创新[J].中国医疗保险,2014(8):36-38.

[4]杨燕,何江江,王月强,等.以青岛市戈谢病患者为例研究罕见病药物保障多方支付的可行性[J].中国药房,2019,30(19):2593-2597.

[5]李赛赛,徐伟,王煜昊,等.浙江省､上海市及青岛市罕见病患者用药待遇水平比较分析[J].中国卫生经济,2019,38(11):40-42.

[6]朱莉莎,颜建周,张伶俐,等.英国､比利时罕用药医保准入机制及其对我国的启示[J].卫生经济研究,2016(8).:48-51.

[7]陈馨仪,符晓,王安石,等.罕见病患者治疗及保障研究[J].卫生经济研究,2020(9):40-42,46.

文章来源：王子琪,闵连星,田兴军,萝莉,刘玉莲.我国罕见病医保政策的现状及优化路径[J].卫生经济研究,2021,38(11):22-25.